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Osasuna
Gaia: La negativa del Servicio Navarro de Salud-Osasunbidea a prescribir al autor de la queja un medicamento que podría ralentizar el desarrollo de una enfermedad hereditaria que padece.
Consejera de Salud
Señora Consejera:
1. El 29 de junio de 2022 esta institución recibió un escrito de [...], mediante el que formulaba una queja frente al Departamento de Salud, por la indisponibilidad en la Comunidad Foral de Navarra de un medicamento para la poliquistosis renal.
En dicho escrito, exponía que:
a) Padece poliquistosis renal hereditaria, la cual tiene como principal característica la presencia de quistes renales.
b) Se ha desarrollado un medicamento basado en un principio activo denominado tolvaptán, que, según diversos estudios, ralentiza el desarrollo de quistes.
c) Ha solicitado la prescripción de este medicamento a su nefrólogo, pero éste le ha comentado que dicho medicamento está aprobado en todas las Comunidades Autónomas excepto en la Comunidad Foral de Navarra.
Por todo ello, solicita que se realicen los trámites necesarios para que ese medicamento le pueda ser prescrito.
2. Seguidamente, esta institución se dirigió al Departamento de Salud, solicitando que informara sobre la cuestión suscitada.
En el informe recibido, se señala lo siguiente:
“La Comisión Central de Farmacia (CCF) es un órgano colegiado consultivo, dependiente de la Subdirección de Farmacia y Prestaciones, creado por Orden Foral 42/2016 de 11 de mayo del Consejero de Salud. Tiene entre sus funciones la de proponer a la Dirección Gerencia del Servicio Navarro de Salud-Osasunbidea (SNS-O) la incorporación de nuevos medicamentos de uso o diagnóstico hospitalario y la de proponer a la Dirección Gerencia del SNS-O la autorización individualizada de uso de medicamentos por circunstancias clínicas particulares que los hagan aconsejables.
La indicación financiada del tolvaptán (Jinarc®) en el Sistema Nacional de Salud es: para ralentizar la progresión del desarrollo de quistes y la insuficiencia renal asociada a poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD) en adultos con enfermedad renal crónica (ERC) en estadio 1 a 4 al inicio del tratamiento y con signos de enfermedad de progresión rápida. Su uso se restringe a lo recogido en las Conclusiones de su Informe de Posicionamiento Terapéutico. Esto es:
Para los pacientes adultos que:
- Presentan estadio 1-3 de enfermedad renal crónica al inicio del tratamiento. No se incluye en la financiación para los pacientes en estadio 4 de la enfermedad renal crónica al inicio del tratamiento
- Con enfermedad típica observada mediante imagen obtenida por resonancia magnética o tomografía computarizada, y en los que se espere un aumento del volumen total del riñón ajustado por la altura según rangos de edad del 3% al año. El tratamiento de los pacientes con características atípicas deberá realizarse según criterio clínico o, en caso de que la anterior valoración no sea posible, en pacientes que mediante ecografía presenten un diámetro del riñón >16,5 cm, siempre y cuando la edad del paciente y la valoración clínica integral del mismo así lo aconseje. Particularmente en aquellos pacientes jóvenes que presentan un diámetro renal medido mediante ecografía de entre 13 y 16,5 cm, se deberá realizar una RMN renal con el objetivo de verificar el cumplimiento de los requisitos establecidos en el párrafo anterior.
- No presentan una contraindicación para el inicio del tratamiento debido a los niveles de transaminasas ni de bilirrubina - En aquellos pacientes que evolucionen a insuficiencia renal grado 4 durante el tratamiento con tolvaptán, se valorara cautelosamente la continuación del mismo.
- La continuación del tratamiento también deberá valorarse de manera individual en función de la monitorización hepática, de la situación clínica de cada paciente y de los objetivos terapéuticos establecidos.
- Se recomienda que la indicación de tratamiento con tolvaptán para PQRAD quede restringido a unidades clínicas con experiencia en el tratamiento de enfermedades renales hereditarias.
En la reunión del 18 de mayo de 2017, la CCF evaluó el tolvaptán en nefropatía poliquística llegando a las siguientes conclusiones reflejadas en la correspondiente acta y que se trasladaron a la Instrucción 4/2017 del Director Gerente del SNS-O:
La eficacia de tolvaptán se basa fundamentalmente en un estudio de fase III (TEMPO 3:4 o 156-04-251), doble ciego, comparado con placebo, en el que se incluyeron pacientes adultos con un rápido crecimiento de los quistes (volumen del riñón ≥750 ml según imagen de resonancia magnética) y un aclaramiento de creatinina según la fórmula de Cockcroft-Gault de ≥60 ml/min. La variable principal de eficacia fue la tasa de cambio en el volumen total del riñón (normalizada como porcentaje) respecto al comienzo del estudio. Este ensayo, por tanto, no mide los resultados del fármaco en variables duras ni en pacientes con afectación en la función renal.
Por otro lado, se ha iniciado un estudio fase III para analizar el efecto del tolvaptán en pacientes con una tasa de filtración glomerular entre 25 y 65 ml/min/1,73m2.
Dado el coste del medicamento y la escasa relevancia de los datos clínicos conocidos hasta la fecha, la CCF recomienda no utilizar tolvaptán en nefropatía poliquística en la actualidad. Una vez conocidos los resultados del ensayo fase III en marcha, se reevaluará el medicamento.
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) publicó el primer Informe de Posicionamiento Terapéutico el 8 de junio de 2017.
En la reunión del 19 de abril de 2018, la CCF reevaluó el fármaco, acordando mantener la decisión tomada de rechazar la inclusión del tolvaptán para la nefropatía poliquística autosómica.
En la reunión del 20 de junio de 2019, la CCF lo reevaluó de nuevo, acordando preguntar a la AEMPS por la interpretación del ensayo clínico REPRISE (N Engl J Med 2017;377:1930-42) y posponer la decisión hasta su respuesta.
En la reunión de 19 de septiembre de 2019, se acordó que, tras conversación con la coordinadora del Grupo de Coordinación de Posicionamiento Terapéutico de la AEMPS, se posponía la decisión hasta la publicación del nuevo informe de posicionamiento terapéutico.
El mencionado informe fue publicado el 13 de mayo de 2022 y la nueva evaluación de la inclusión del fármaco se trató en la reunión de la CCF celebrada el 21 de julio de 2022, quedando pendiente de conclusión. Se aclara que, si bien la recomendación de la CCF no ha cambiado, dado que el medicamento está incluido en la cartera del Sistema Nacional de Salud, no se excluye la posibilidad de que pueda usarse según el contexto clínico del paciente”.
3. Como ha quedado reflejado, la queja tiene por objeto la aparente negativa a prescribir al autor de la queja un medicamento que, según apuntan algunos estudios, podría ralentizar el desarrollo de quistes renales, la principal característica de una enfermedad hereditaria que padece.
4. A la vista de la información obrante en el expediente cabe concluir que:
a) Los informes hasta ahora realizados sobre el medicamento cuya prescripción solicita el interesado no ofrecen unos resultados concluyentes sobre sus beneficios y, en consecuencia, no se ha adoptado todavía una decisión definitiva por parte del órgano administrativo competente respecto a su inclusión dentro de la pauta farmacológica prescrita para el tratamiento de patologías nefríticas.
b) Sin perjuicio de ello, dado que es un medicamento incluido en la cartera del Sistema Nacional de Salud, la falta de dicha decisión por parte del órgano administrativo competente no constituye un obstáculo para que pueda ser utilizado si el contexto clínico del autor de la queja resultara idóneo para ello.
Teniendo esto en cuenta, esta institución estima conveniente sugerir al Departamento de Salud que, tomando en consideración su contexto clínico, evalúe si resulta idóneo la utilización del medicamente con el autor de la queja y, en caso de concluir que no resulta idóneo, informe al autor de la queja de las razones de por qué se ha llegado a dicha conclusión, así como de las alternativas de tratamiento posibles.
5. En consecuencia, y en ejercicio de las facultades que le atribuye el artículo 34.1 de la Ley Foral 4/2000, de 3 de julio, la institución del Defensor del Pueblo de Navarra ha estimado necesario:
Sugerir al Departamento de Salud que, tomando en consideración su contexto clínico, evalúe si resulta idónea la prescripción del medicamento solicitado al autor de la queja y, en caso de concluir que no resulta idóneo, le informe razonadamente de por qué se ha llegado a dicha conclusión, así como de las alternativas de tratamiento posibles.
De conformidad con el artículo 34.2 de la Ley Foral 4/2000, de 3 de julio, del Defensor del Pueblo de la Comunidad Foral de Navarra, procede que el Departamento de Salud informe, como es preceptivo, en el plazo máximo de dos meses, si acepta esta resolución, y, en su caso, las medidas adoptadas para su cumplimiento.
De acuerdo con lo establecido en dicho precepto legal, la no aceptación de la resolución podrá determinar la inclusión del caso en el Informe anual correspondiente al año 2022 que se exponga al Parlamento de Navarra con mención expresa de la Administración que no haya adoptado una actitud favorable cuando se considere que era posible.
A la espera de su respuesta, le saluda atentamente,
El Defensor del Pueblo de Navarra
Nafarroako Arartekoa
Patxi Vera Donazar
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